专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成黑河市某某工程建设培训中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成黑河市某某工程建设培训中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:探索)
-
????Ƽ??????? ???ȷ?չ?¶??ܣ????Ķ???
??????Ϊһ?????ҿƼ?ˮƽ???ۺϹ???????Ҫ???֣????պ??켼???ķ?չ?????????һϵ?и??¼????Ŀ??ٷ?չ??Ŀǰ???ҹ??????ѳ?Ϊ??????ᷢ ...[详细] -
5月10日,电影《彷徨之刃》在北京举行“除恶趁早!”首映礼。导演陈卓、编剧杨薇薇,主演王千源、齐溪、张宥浩、王天辰、周政杰、阿如那出席交流,分享幕后故事和拍摄点滴。电影改编自日本著名推理小说作家东野圭 ...[详细]
-
被古天乐反超,票房或止步7亿,贾冰:成为不了沈腾,还拖累徐峥
今年五一档可谓是一波三折。上映之前无论是预售还媒体预测,有流量明星加持的《维和防暴队》都是断崖式领先,没想到五一档第三天贾冰的《末路狂花钱》后来居上夺取日冠,都以为《末路狂花钱》会气势如虹冲破10亿票 ...[详细] -
文案|罗生编辑|喵三三随着《浪姐5》的不断更新,姐姐们的人气忽上忽下,变数相当大,甚至很可能因为一个反应或者一句话都会影响观众的评价。就比如录节目前戚薇的路人缘算是所有姐姐中最好的存在。但录制节目过后 ...[详细]
-
宠物上高铁要做好哪些规范2024-05-15 09:07:27 来源:中国青年报 作者:唐炜妮 ...[详细]
-
21世纪经济报道记者杨清清 北京报道百度公关一号位璩静,因个人言论火上了热搜。近日,百度公司副总裁璩静在短视频平台上,以百度公关一号位之姿开始发布短视频,话题囊括“员工闹分手提离职我秒批”、“300封 ...[详细]
-
文案|一纸枕书编辑|酒酱紫2024年的国产剧市场可谓是“百花齐放”,不同题材的剧作各出奇招,勾得观众根本移不开眼。年初的时候,王家卫用一部《繁花》让年代剧再放异彩。3月下旬王一博主演的《追风者》又掀起 ...[详细]
-
根据《世界体育报》的报道,巴萨后卫孔德可能会在今夏离队,切尔西、巴黎圣日耳曼、曼联、国米以及纽卡斯尔联均对他展现出了浓厚的兴趣。在即将到来的转会期,巴萨将面临着中卫人员过剩的问题,而法国中后卫孔德则成 ...[详细]
-
“这是一场不能迟到的音乐会。因为,船会准点出航。”“海上钢琴师”宋思衡说。5月15日晚,北外滩3.4公里的滨水岸线,回荡着温暖空灵的钢琴声。在游船“申城之光”上,宋思衡坐镇舞台中央,带来“双城之光”游 ...[详细]
-
直播吧5月7日讯 北京时间5月7日16:00,U17女足亚洲杯B组首轮,中国U17女足对阵澳大利亚U17女足。上半场,中国U17女足占据优势,开场5分钟,李雨涵助攻周欣怡破门;下半场,肖嘉祺世界波再下 ...[详细]